Évaluer de nouveaux traitements – efforts visant à améliorer l'espérance de vie des personnes atteintes de fibrose kystique

Photo : Le Dr Felix Ratjen est titulaire de la chaire de recherche H.E. Seller sur la fibrose kystique et chef de la Division de pneumologie à l'Hôpital pour enfants de Toronto (Sickkids), chercheur principal en physiologie et en médecine expérimentale à l'Institut de recherche du Sickkids et professeur à l'Université de Toronto.

« Je recherche de nouveaux moyens d'évaluer la maladie pulmonaire associée à la fibrose kystique. De nouvelles thérapies sont actuellement mises au point contre la maladie, et afin d'en faire profiter les patients le plus rapidement possible, nous continuons d'essayer de les évaluer sur des patients en veillant de plus en plus à leur efficacité. »
- Dr Felix Ratjen

Question

Touchant les enfants et les jeunes adultes, la fibrose kystique est la maladie génétique mortelle la plus répandue au Canada. Afin de progresser dans la recherche de moyens de traiter et, éventuellement, de guérir cette maladie rare, il est essentiel de la comprendre.

Les chercheurs mettent au point de nouvelles thérapies ciblant la cause de la fibrose kystique, mais ils ont besoin de tests plus sensibles pour en évaluer l'efficacité. De plus, un des grands défis associés au traitement de la fibrose kystique est de trouver la meilleure combinaison de médicaments pour chaque patient.

Approche

Le Dr Felix Ratjen et son équipe étudient le mécanisme d'action de nouvelles thérapies et conçoivent des plateformes pour tester les traitements en vue de leur usage clinique. Puisque la réaction à un traitement varie d'une personne à l'autre, des chercheurs comme le Dr Ratjen travaillent à créer des modèles de culture cellulaire basés sur le patient – c'est à-dire des tissus prélevés sur les patients et cultivés en laboratoire – pour mieux évaluer l'efficacité des traitements. De plus, le Dr Ratjen s'emploie à mettre au point des mesures plus précises de la fonction pulmonaire afin de mieux cerner la réaction des patients aux traitements.

Impact

Les techniques conçues par le Dr Ratjen et son équipe donnent accès à une source renouvelable de lignées cellulaires issues de patients, qui pourront servir à évaluer de nouveaux traitements contre la fibrose kystique et à déterminer la meilleure thérapie pour chaque patient.

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